| Traitement des pathologies opthalmiques d'origine génétique par thérapie génique (Treatment of opthalmic pathologies of genetic origin by gene therapy) | ||
Ropars, Alexis - (2021-06-28) / Universite de Rennes 1 - Traitement des pathologies opthalmiques d'origine génétique par thérapie génique Langue : Français Directeur de thèse: Pinel-Marie, Marie-Laure Thématique : Médecine et santé | ||
Mots-clés : Génétique , thérapie génique , traitements , œil , pathologies ophtalmiques, Oeil--Maladies--Thérapeutique, Maladies héréditaires, Thérapie génique Résumé : La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à des délivrer des acides nucléiques (ADN ou ARN) dans les cellules somatiques d'un patient pour soigner ou prévenir une pathologie pouvant de d'origines diverses (génétique, cancéreuse...). Parmi les pathologies ophtalmiques d'origine génétique concernées, on retrouve entre autre l'amaurose congénitale de Leber, la rétinite pigmentaire, la choroïdérémie ou encore la neuropathie optique de Leber. Cette thèse a pour objectif de faire un état des lieux des essais de thérapies géniques pour traiter ces pathologies. A l'heure actuelle, seul le Luxturna© a obtenu l'autorisation de mise sur le marché pour une amélioration significative de la vision des patients présentant une amaurose congénitale de Leber. Cette stratégie thérapeutique est ainsi à l'origine d'un espoir de guérison pour des patients généralement condamnés à la cécité. Résumé (anglais) : Gene therapy is a therapeutic strategy that consists of delivering nucleic acids (DNA or RNA) into the somatic cells of a patient to treat or prevent a pathology that may have various origins (genetic, cancerous...). Among the ophthalmic pathologies of genetic origin concerned, we find among others Leber's congenital amaurosis, retinitis pigmentosa, choroideremia or Leber's optic neuropathy. This thesis aims to review the current status of gene therapy trials to treat these pathologies. At present, only Luxturna© has obtained marketing authorization for a significant improvement in the vision of patients with Leber's congenital amaurosis. This therapeutic strategy offers hope for a cure for patients generally condemned to blindness. Identifiant : rennes1-ori-wf-1-15413 | ||
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