Université de Rennes 1 Traitement des pathologies opthalmiques d'origine génétique par thérapie génique Treatment of opthalmic pathologies of genetic origin by gene therapy Génétique thérapie génique traitements œil pathologies ophtalmiques Oeil‎--Maladies‎--Thérapeutique Maladies héréditaires Thérapie génique La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à des délivrer des acides nucléiques (ADN ou ARN) dans les cellules somatiques d'un patient pour soigner ou prévenir une pathologie pouvant de d'origines diverses (génétique, cancéreuse...). Parmi les pathologies ophtalmiques d'origine génétique concernées, on retrouve entre autre l'amaurose congénitale de Leber, la rétinite pigmentaire, la choroïdérémie ou encore la neuropathie optique de Leber. Cette thèse a pour objectif de faire un état des lieux des essais de thérapies géniques pour traiter ces pathologies. A l'heure actuelle, seul le Luxturna© a obtenu l'autorisation de mise sur le marché pour une amélioration significative de la vision des patients présentant une amaurose congénitale de Leber. Cette stratégie thérapeutique est ainsi à l'origine d'un espoir de guérison pour des patients généralement condamnés à la cécité. Gene therapy is a therapeutic strategy that consists of delivering nucleic acids (DNA or RNA) into the somatic cells of a patient to treat or prevent a pathology that may have various origins (genetic, cancerous...). Among the ophthalmic pathologies of genetic origin concerned, we find among others Leber's congenital amaurosis, retinitis pigmentosa, choroideremia or Leber's optic neuropathy. This thesis aims to review the current status of gene therapy trials to treat these pathologies. At present, only Luxturna© has obtained marketing authorization for a significant improvement in the vision of patients with Leber's congenital amaurosis. This therapeutic strategy offers hope for a cure for patients generally condemned to blindness. Electronic Thesis or DissertationText fr application/pdf1 : 3627 Kohttps://ged.univ-rennes1.fr/nuxeo/site/esupversions/616b0aa3-866f-4abc-b9bf-5b6e1e5c8980 Ropars Alexis 1991-01-13 FR 263700992 ropars.alexis@gmail.com 2021REN1P029 http://www.theses.fr/2021REN1P029 2021-06-28 Pharmacie Universite de Rennes 1thesis.degree.grantor_1 02778715X Doctorat (thèse d'exercice) non ouiPinel-MarieMarie-Laureintervenant_1140153349 ddc:610 Pinel-MarieMarie-LaureUniversite de Rennes 1Sciences et technologie, medecine, pharmacie, odontologie, droit, economie, gestion, philosophie ASCII PDF 3713937