Université de Rennes 1 Les oligonucléotides antisens en thérapie, cas du Kynamro Antisense oligonucleotides in therapy, case of kynamro oligonucléotide antisensthérapie antisensKynamro©mipomersenhypercholestérolémie familiale ASOantisens oligonucleotideantisens therapyKynamro©mipomersenfamilial hypercholesterolemia Acides nucléiques antisensThèses et écrits académiques Hypercholestérolémie familialeThérapeutiqueThèses et écrits académiques MédicamentsThèses et écrits académiques Lorsqu’un gène est connu pour être responsable d'une maladie, il est possible de synthétiser un brin d'acide nucléique, un oligonucléotide antisens (ASO), complémentaire à l'ARN messager (ARNm) afin de l’inactiver. Un ASO est un brin unique d'acide nucléique ou d'analogues d'acides nucléiques, de 15 à 20 nucléotides de longueur avec une séquence complémentaire à une séquence nucléotidique cible, qui est un ARNm dans le cas du Kynamro® (DCI : mipomersen). L’exemple du Kynamro© dans le traitement de l’hypercholestérolémie familiale, donne un fidèle aperçu des enjeux et problématiques de ces nouvelles thérapies. When a gene is known to be responsible for a disease, it is possible to synthesize a strand of nucleic acid, an antisense oligonucleotide (ASO), complementary to the messenger RNA (mRNA ) to inactivate. ASO is a single-stranded nucleic acid or nucleic acid analog, 15 to 20 nucleotides in length with a sequence complementary to a target nucleotide sequence, which is an mRNA in the case of Kynamro® (INN : mipomersen). The example of Kynamro© for the treatment of familial hypercholesterolemia, gives an accurate overview of the issues and problems of these new therapies. Electronic Thesis or DissertationText fr application/pdf1 : 1891 Kohttps://ecm.univ-rennes1.fr/nuxeo/site/esupversions/badb7437-62a1-45ab-b5eb-931fb57ae30e Bonnaire Simon 1989-09-30 FR 196383560 simon.bonnaire@hotmail.com 2016REN1P046 http://www.theses.fr/2016REN1P046 2016-06-24 Pharmacie Universite de Rennes 1thesis.degree.grantor_1 02778715X Doctorat (thèse d'exercice) non ouiGilotDavidintervenant_1069056536 Universite Bretagne LoirepartenaireRecherche_1 191639044 ddc:610 GilotDavidUniversite de Rennes 1Sciences et technologie, medecine, pharmacie, odontologie, droit, economie, gestion, philosophieUniversite Bretagne Loire Communaute des etablissements d enseignement superieur et de recherche (ComuE) ASCII PDF 1936443