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| Intérêt des préparations magistrales dans la prise en charge des maladies rares
(Relevance of magistral preparations in the management of rare diseases ) | ||
Lagallarde, Clément - (2025-12-15) / Universite de Rennes - Intérêt des préparations magistrales dans la prise en charge des maladies rares Langue : Français Directeur de thèse: Helary, Gurvan Thématique : Médecine et santé | ||
Mots-clés : maladies rares, mastocytose, préparations magistrales, cromoglicate de sodium, cannabidiol, Maladies rares, Préparations magistrales, Mastocytose systémique, Cannabidiol, Économie de la santé Résumé : Introduction : Les maladies rares, comme la mastocytose, posent des défis majeurs en termes de prise en charge thérapeutique. Les préparations magistrales (PM) offrent une solution personnalisée, mais leur accès est limité par des disparités régionales, des freins réglementaires et des coûts variables. Cette thèse évalue leur rôle dans la prise en charge de la mastocytose, en analysant leur efficacité perçue, leur accessibilité et leur rapport coût-bénéfice. Matériel et méthode : Une enquête par questionnaire a été menée auprès de 16 pharmacies (8 sous-traitants et 8 donneurs d’ordre) pour analyser les pratiques de préparation, les profils des prescripteurs, les difficultés de remboursement et la récurrence des prescriptions de cromoglicate de sodium et de cannabidiol (CBD). Les données ont été collectées via Google Forms et analysées pour identifier les disparités et les freins à l’utilisation des PM. Résultats : Les résultats montrent que 56 % des pharmaciens considèrent les PM comme essentielles pour la mastocytose, avec une récurrence des prescriptions pour 56 % des patients sous cromoglicate et 44 % sous CBD. Cependant, des écarts de prix importants (jusqu’à +152 % pour le CBD) et des disparités régionales dans les remboursements ont été observés. Les difficultés de prise en charge concernent principalement le CBD, souvent refusé en raison de confusions réglementaires. Conclusion : Les préparations magistrales jouent un rôle clé dans la prise en charge des maladies rares, mais leur utilisation est entravée par des obstacles économiques et réglementaires. Une harmonisation des pratiques, une clarification des critères de remboursement et une formation des acteurs sont nécessaires pour garantir un accès équitable à ces traitements personnalisés. Résumé (anglais) : Introduction: Rare diseases, such as mastocytosis, pose major challenges in terms of therapeutic management. Magistral preparations (MPs) offer a personalized solution, but access to them is limited by regional disparities, regulatory barriers, and variable costs. This thesis evaluates their role in the management of mastocytosis by analyzing their perceived effectiveness, accessibility, and cost-benefit balance. Materials and Methods: A questionnaire-based survey was conducted among 16 pharmacies (8 subcontracting pharmacies and 8 ordering pharmacies) to analyze preparation practices, prescriber profiles, reimbursement difficulties, and the recurrence of prescriptions for sodium cromoglicate and cannabidiol (CBD). Data were collected via Google Forms and analyzed to identify disparities and barriers to the use of Mps. Results: The findings show that 56% of pharmacists consider MPs essential for mastocytosis, with recurring prescriptions for 56% of patients receiving cromoglicate and 44% receiving CBD. However, significant price variations (up to +152% for CBD) and regional disparities in reimbursement were observed. Difficulties in coverage mainly concern CBD, which is often denied due to regulatory misunderstandings. Conclusion: Magistral preparations play a key role in the management of rare diseases, but their use is hindered by economic and regulatory obstacles. Harmonization of practices, clarification of reimbursement criteria, and training of healthcare professionals are necessary to ensure equitable access to these personalized treatments. Identifiant : rennes1-ori-wf-1-22007 | ||
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