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| Avancée des traitements de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale (Impovements of gene therapy treatments for spinal muscular atrophy) | ||
Jézéquel, Corentin - (2024-04-29) / Universite de Rennes - Avancée des traitements de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale Langue : Français Directeur de thèse: Pinel, Marie-Laure Thématique : Médecine et santé | ||
Mots-clés : Thérapie Génique, Amyotrophie Spinale, Zolgensma, Spinraza, Evrysdi, Thérapie génique, Maladie de Werdnig-Hoffmann , Innovations pharmaceutiques Résumé : La thérapie génique est une forme de thérapie qui fait débat depuis des décennies. Depuis quelques années de nouveaux traitements ont obtenu leur autorisation de mise sur le marché. C’est le cas de traitement pour l’amyotrophie spinale. Cette pathologie est caractérisée par l’absence du gène SMN1 produisant la protéine SMN impliqué dans la survie du motoneurone et donc le développement moteur des enfants. Dans cette thèse S étudier les modes d’actions et les résultats des différents traitements existant à ce jour pour cette pathologie. Le Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec), le Spinraza (Nusinersen) et l’Evrysdi (Risdiplam) Résumé (anglais) : Gene therapy is a type of therapy that has been a source a debate for decades. In the last few years, several new gene therapy treatments have received authorization to be commercialized. It is the case for treatments for spinal muscular atrophy. This disease is caused by the absence of the SMN1 gene that produces the SMN protein responsible for the survival of the motoneuron and therefore the development of motor skills for children. In this thesis, we’ll study the different mechanism of action and the early results of the different treatments that exist today for this pathology. Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec), Spinraza (Nusinersen) and Evrysdi (Risdiplam) Identifiant : rennes1-ori-wf-1-19407 | ||
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